È di pochi giorni fa la notizia dell’approvazione negli Stati Uniti di una terapia genica per l’atrofia muscolare spinale. È corretto affermare che i bambini affetti dalla forma più grave della patologia, la Sma1, che sono stati trattati finora possano dirsi salvati dalla terapia.
La Sma1 porta nella maggior parte dei casi alla morte prima dei due anni e negli altri casi a una condizione di disabilità molto grave nella quale il bambino non è in grado di muoversi, respirare e deglutire in modo autonomo.
Fino a un paio di anni fa non esisteva alcuna terapia per la Sma: adesso ce ne sono due – la prima a essere sviluppata è già in uso anche nel nostro Paese.
È ragionevole ipotizzare che in un futuro abbastanza prossimo, anche grazie all’applicazione dello screening alla nascita per diagnosticare la malattia prima ancora che si manifesti, sarà possibile trattare per tempo tutti i bambini nati con questo difetto genetico.
E, praticamente, debellare quella che è stata fino a poco tempo fa la prima causa genetica di morte infantile.
Dovrebbe esserci abbastanza ciccia in questa notizia da ingolosire qualunque giornale interessato ad attirare l’attenzione dei lettori oltre che a divulgare informazioni corrette – non c’è nulla di male in questo. Eppure i titoli degli articoli che hanno commentato la notizia, non solo in Italia (lo ha fatto anche il New York Times), hanno immediatamente acceso i riflettori sul costo della terapia: 2,1 milioni di dollari.
L’accesso a questo trattamento per i pazienti italiani sarà negoziato da Aifa che finora è riuscita a ottenere condizioni molto favorevoli sul prezzo di queste terapie avanzate, ma, verosimilmente, l’ordine di grandezza sarà quello e possiamo già aspettarci una nuova ondata di titoloni. Non è mia intenzione minimizzare il tema della sostenibilità economica delle terapie geniche che diventerà inevitabilmente sempre più urgente nei prossimi anni: una stima recente parla di circa sessanta terapie che dovrebbero arrivare sul mercato entro il 2024. Anzi, ribadisco che su questo è necessario intensificare gli sforzi già in corso per trovare soluzioni innovative, per esempio modificando gli schemi di pagamento nel tempo per questi trattamenti che, nella maggior parte dei casi, si effettuano una volta sola e sono risolutivi.
Ma mi colpisce molto il fatto che al tema dei costi non si arrivi almeno in seconda battuta dopo aver celebrato conquiste della ricerca che hanno una portata davvero epocale. Immaginate che domani si scopra una terapia genica per debellare tutte le forme di cancro: l’impatto economico della sua applicazione diventerebbe molto rapidamente una delle voci principali nel bilancio dei Paesi avanzati.
Eppure sono quasi certa che in quel caso la maggior parte dei titoli in prima pagina non si occuperebbero, almeno in un primo tempo, del prezzo della terapia. Invece, quando si parla di malattie che toccano poche persone ci si sente, ancora, in qualche modo legittimati a metterne in discussione la necessità.
Credits Huffingtonpost.it (http://bit.ly/ZPL-lnr)
